Polski Bank Komórek Macierzystych S.A. (PBKM) i spółka biotechnologiczna Dystrogen Therapeutics S.A. podpisały umowę o współpracy, która obejmuje wspólne badania nad komórkami chimerycznymi i produkcję przez PBKM produktów leczniczych na bazie komórek macierzystych ATMP (ang. Advanced Therapy Medicinal Products), które zostaną wykorzystane w badaniach klinicznych spółki Dystrogen.
Spółka Dystrogen Therapeutics S.A. została założona w Polsce w 2017 r. Jednym z założycieli Dystrogenu jest Prof. Maria Siemionow światowej sławy transplantolog, mikrochirurg oraz chirurg rekonstrukcyjny, która jest znana na świecie z przeprowadzenia pierwszej w Stanach Zjednoczonych operacji całkowitego przeszczepu twarzy. Spółką kieruje Dr. Kris Siemionow (CEO i współzałożyciel), który jest naukowcem i chirurgiem ortopedą, a także doświadczonym przedsiębiorcą.
Rezultatem 20 lat systematycznych prac badawczych w dziedzinie transplantologii prowadzonych przez Prof. Siemionow na Uniwersytecie w Chicago jest opracowanie technologii DEC - Dystrophin Expressing Chimeric Cells - terapii komórkowej z zastosowaniem komórek chimerycznych. Spółka Dystrogen Therapeutics ma prawa do licencji wynikające z badań nad technologią DEC prowadzonych przez Prof. Siemionow na Uniwersytecie w Chicago i posiada obecnie wyłączność na prowadzenie badań klinicznych z wykorzystaniem tej terapii i komercjalizację.
„Od kilku miesięcy wspólnie z Dystrogen Therapeutics prowadziliśmy intensywne prace badawczo-rozwojowe nad technologią pozwalającą przenieść proces produkcji komórek chimerycznych z komórek zwierzęcych na ludzkie. Opracowana technologia, nad której optymalizacją dalej pracujemy, zostanie wykorzystana przez Dystrogen Therapeutics w próbach klinicznych i eksperymentach medycznych, których rozpoczęcie w Polsce planowane jest w przyszłym roku. Efektem naszej dotychczasowej współpracy jest podpisana w ubiegłym tygodniu umowa pomiędzy PBKM i Dystrogen, na bazie której będziemy wspólnie kontynuowali prace badawczo-rozwojowe oraz dostarczymy dla Dystrogenu produkty lecznicze ATMP, które będą wykorzystywane w próbach klinicznych przeprowadzanych przez Dystrogen. Związani jesteśmy także kapitałowo, ponieważ niedawno PBKM został mniejszościowym akcjonariuszem w spółce Dystrogen"
Dystrogen Therapeutics będzie prowadził między innymi badania kliniczne w kierunku terapii z zastosowaniem komórek chimerycznych (DEC) na chorobę rzadką - dystrofia mięśniowa Duchenne’a (DMD). Choroba ma charakter postępujący, początkowo zajmuje mięśnie szkieletowe, potem także mięsień sercowy – prowadząc do kardiomiopatii. Badanie kliniczne z użyciem terapii komórkowej z zastosowaniem komórek chimerycznych (DEC) polega na dostarczaniu dystrofiny do mięśni zajętych procesem chorobowym w celu ich odbudowy, przeciwdziałając w ten sposób przedwczesnej utracie mobilności i przedwczesnym zgonom chorych na DMD.
„Dystrogen w porównaniu do innych firm biotechnologicznych jest w uprzywilejowanej sytuacji, ponieważ nie musimy prowadzić długotrwałych i kosztownych badań nad wymyśleniem i opracowaniem nowej terapii, gdyż mamy gotowy „lek” opracowany przez Prof. Siemionow w Stanach Zjednoczonych. Nasze działania będą się koncentrowały na badaniach klinicznych i komercjalizacji ich wyników. Mamy finansowanie na prowadzenie badań terapii komórkowej z zastosowaniem komórek chimerycznych (DEC) do zakończenia pierwszego etapu pilotażowych badań klinicznych typu „First in Human”, które rozpoczną się w 2019 roku, a zakończenie badań planujemy w pierwszej połowie 2021 roku. Badania będą prowadzone w Polsce"
Terapia komórkowa z zastosowaniem komórek chimerycznych (DEC) jest przeznaczona do stosowania u wszystkich chorych na dystrofię mięśniową Duchenne’a (DMD) bez względu na rodzaj mutacji genu kodującego dystrofinę. Dystrogen ma szansę zdobyć i praktycznie zmonopolizować cały rynek terapii chorych na DMD. Terapia opracowana przez Dystrogenu jest uniwersalna i może działać nie tylko na DMD, ale również na inne dystrofie mięśniowe. Uniwersalność terapii jest niewątpliwą przewagą Dystrogenu nad konkurencją.
Dotychczasowe finansowanie spółki pochodzi od inwestorów prywatnych, wśród których można wymienić STARFINDER Seed Capital Fund (inwestycja w ramach programu BRIdge Alfa NCBiR) oraz Paula Lewickiego, który został również członkiem Rady Nadzorczej Spółki. Paul Lewicki to zarówno naukowiec jak i światowej klasy przedsiębiorca. Był założycielem i CEO spółki StatSoft, która stworzyła używany na całym świecie program Statistica. W 2014 roku StatSoft został przejęty przez spółkę Dell.
O PBKM
Polski Bank Komórek Macierzystych przewodzi międzynarodowej Grupie FamiCord zarządzającej bankami komórek macierzystych zlokalizowanymi na terenie Europy. Biorąc pod uwagę liczbę nowo pozyskiwanych próbek w kanałach B2C i B2B Grupa jest zdecydowanie największym bankiem w Europie z ok. 28% udziałem w rynku uwzględniając ostatnią transakcję M&A w Portugalii. Na koniec pierwszego półrocza 2018 roku Grupa przechowywała 169 tys. próbek krwi pępowinowej lub tkanek i ponad 225 tys. wszystkich próbek biologicznych (jeszcze bez uwzględnienia Stemlab). Głównym obszarem działalności PBKM jest pozyskiwanie, przetwarzanie i długotrwałe przechowywanie komórek macierzystych pochodzących z krwi pępowinowej i innych tkanek popłodowych na zlecenie rodziców (bankowanie rodzinne). Celem bankowania jest zapewnienie bezpieczeństwa rodziny na wypadek wystąpienia ciężkiej choroby wymagającej przeszczepienia komórek macierzystych u dawcy lub członków jego najbliższej rodziny.
Rynki strategiczne Grupy to Polska (pozycja lidera), Hiszpania (pozycja lidera) i Turcja (pozycja lidera). FamiCord obecny jest bezpośrednio również na rynkach węgierskim (pozycja lidera), rumuńskim (pozycja nr 2), włoskim (pozycja nr 3 po przejęciu Stemlab) i łotewskim (pozycja lidera), a poprzez współpracę z lokalnymi partnerami biznesowymi także na szwedzkim, brytyjskim, serbskim, ukraińskim i wielu innych.
Dodatkowo Grupa inwestuje w rozwój usług w zakresie wytwarzania produktów leczniczych terapii zaawansowanej (ATMP), uważanych za jeden z najważniejszych kierunków rozwoju medycyny.
Od maja 2016 r. PBKM notowany jest na głównym rynku warszawskiej giełdy.
Źródło: spółka, #BKM
